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PUBLICADO EN 'CELL DEATH AND DISEASE'

La inhibición de la calpaína, posible estrategia para tratar la atrofia muscular espinal

JANO.ES · 07 julio 2020

La Unidad de Señalización Neuronal del Instituto de Investigación Biomédica de Lleida (IRBLleida) y la Universidad de Lleida (UdL) han hecho un avance importante en el tratamiento terapéutico de la atrofia muscular espinal, que conduce a la debilidad y a la atrofia muscular progresiva y representa la enfermedad genética letal más común en bebés. 

Su investigación, realizada en ratones y células humanas y publicada en Cell Death & Disease, demuestra el efecto beneficioso de la inhibición de la calpaína en el tratamiento de este tipo de atrofia. Se trata de una enzima que descompone las proteínas en unidades más pequeñas y que está implicada en lesiones neuronales, trastornos neurodegenerativos y procesos de envejecimiento neuronal.

La atrofia muscular espinal, que afecta a uno de cada 6.000-10.000 neonatos, es una enfermedad neurodegenerativa de la infancia que se caracteriza por la pérdida de motoneuronas espinales debido a la mutación del gen SMN (Survival Motor Neuron). La disminución de la proteína SMN provoca la degeneración de los axones y la muerte de estas neuronas.

“El análisis de la médula espinal de ratones con atrofia muscular espinal tratados con calpeptina, un inhibidor de la calpaína, mostró un aumento de la proteína SMN, además de prolongar su supervivencia y mejorar la función motora. Esto indica que puede tener un efecto beneficioso por el tratamiento de la enfermedad”, explica Rosa M. Soler, responsable del grupo de investigación y profesora de la UdL.

Solicitud de patente

El grupo de investigación también ha solicitado una patente del uso de la calpeptina para el tratamiento de la atrofia muscular espinal. “Esta patente supone un avance en el desarrollo de una terapia farmacológica sistémica y de fácil administración que puede utilizarse en combinación con los actuales tratamientos, mejorando los efectos”, afirma Soler.

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