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La FDA aprueba la primera terapia génica para la talasemia beta

FDA · 24 agosto 2022

El betibeglogene autotemcel (beti-cel) ha obtenido la aprobación de la FDA de Estados Unidos como primera terapia génica para el tratamiento de pacientes adultos y pediátricos con talasemia beta que requieren transfusiones regulares de glóbulos rojos.

En junio, el Comité Asesor de Terapias Celulares, Tisulares y Genéticas de la FDA aprobó por unanimidad el beti-cel, declarando que había demostrado una "eficacia extraordinaria" en dos ensayos de fase III en los que el 89% de los pacientes a los que se administró el producto celular lograron la independencia de las transfusiones. Los resultados se observaron en todas las edades y genotipos, incluidos los pacientes pediátricos de tan solo 4 años y los de los genotipos más graves.

La terapia génica única se administra en una sola dosis, y cada dosis se personaliza utilizando las células madre de la médula ósea del propio paciente, modificadas genéticamente para producir beta-globina funcional.

"La aprobación es un avance importante en el tratamiento de la beta-talasemia, particularmente en individuos que requieren transfusiones continuas de glóbulos rojos -declara Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica de la FDA, en un comunicado-. Dadas las posibles complicaciones de salud asociadas a esta grave enfermedad, esta acción pone de relieve el compromiso continuo de la FDA de apoyar el desarrollo de terapias innovadoras para los pacientes que tienen opciones de tratamiento limitadas."

La terapia con beti-cel tiene un precio elevado, ya que su desarrollador, Bluebird Bio, ha fijado el coste de adquisición al por mayor en Estados Unidos en 2,8 millones de dólares "en reconocimiento a su beneficio clínico sólido y sostenido demostrado en los estudios clínicos y a su potencial para aliviar toda una vida de costes sanitarios asociados a las transfusiones regulares de glóbulos rojos y a la gestión del hierro", ha declarado la empresa. El desarrollador señaló que el coste actual de la atención médica de por vida para un paciente estadounidense con talasemia beta dependiente de transfusiones puede alcanzar los 6,4 millones de dólares.

Según Bluebird Bio, beti-cel solo estará disponible en centros de tratamiento cualificados debido a la "naturaleza compleja" de la terapia génica. Estos centros recibirán formación especializada en la administración de la terapia, y serán "cuidadosamente seleccionados en función de su experiencia en áreas relevantes como el trasplante de células madre, la terapia celular y génica, y la talasemia beta".

Los efectos adversos más comunes asociados a beti-cel son la reducción de los niveles de plaquetas y otras células sanguíneas, así como mucositis, neutropenia febril, vómitos, fiebre, alopecia, hemorragia nasal, dolor abdominal, dolor musculoesquelético, tos, dolor de cabeza, diarrea, sarpullido, estreñimiento, náuseas, disminución del apetito, trastorno de la pigmentación y prurito.

La FDA señala que existe un riesgo potencial de cáncer de sangre asociado al tratamiento, aunque no se observaron casos en los estudios de beti-cel. Según la agencia, los pacientes que reciben la terapia deben ser controlados durante al menos 15 años para detectar cualquier indicio de cáncer, además de controlar la trombocitopenia y las hemorragias.

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