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HEMATOLOGÍA Y HEMOTERAPIA

El rFIX Bax 326 evita las hemorragias en un 40% de pacientes con hemofilia B

JANO.es · 10 enero 2013

La Food ang Drug Aministration de Estados Unidos concede a esta proteína del factor IX recombinante la designación de medicamento huérfano.

Baxter ha anunciado los resultados de un estudio pivotal de fase I/III que evalúa la seguridad y eficacia de BAX 326, una proteína del factor IX recombinante (rFIX) en investigación, para el tratamiento y profilaxis de episodios hemorrágicos en pacientes con hemofilia B de más de 12 años de edad.

Los datos se presentaron en el 54º Congreso Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH, por sus siglas en inglés) celebrado recientemente en Atlanta. La Food and Drug Administration de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido a BAX 326 la designación de medicamento huérfano, un estado especial que se otorga a productos que, una vez autorizados, abordarán necesidades sin cubrir en pacientes con una afección o enfermedad rara. Los datos que respaldan la indicación en profilaxis, base para la designación del estado de medicamento huérfano, se incluyeron en el formulario de solicitud de licencia de productos biológicos (BLA, por sus siglas en inglés).

"Al disponer en la actualidad de una sola proteína recombinante para tratar la hemofilia B, era importante centrar los esfuerzos de la investigación en encontrar otras opciones para pacientes que padecieran esta enfermedad debilitante", señala el investigador principal Dr. Jerzy Windyga, del Instituto de hematología y transfusión sanguínea de Varsovia, Polonia. "En este estudio", añade, "más del 40% de los pacientes tratados con BAX 326 en profilaxis no desarrollaron hemorragias, un hallazgo de gran importancia teniendo en cuenta el impacto potencialmente dañino que los episodios hemorrágicos causan en los pacientes".

El estudio multicéntrico, prospectivo, controlado de fase I/III, investigó la farmacocinética, eficacia y seguridad de BAX 326 en 73 pacientes tratados previamente que presentaban hemofilia B grave o moderada. Los resultados mostraron que la administración de BAX 326 en profilaxis dos veces por semana, alcanzó una media de la tasa anual de hemorragias de 1,99, con un 43% de pacientes que no experimentaron hemorragias. La repercusión de la profilaxis con BAX 326 también se tradujo en mejorías estadísticamente significativas en la calidad de vida relacionada con la salud física (HRQoL, por sus siglas en inglés) según se estimó a través de mejorías en los dominios de la escala de dolor corporal y función física medidos utilizando el Cuestionario de Salud SF-36v2. No se observaron cambios estadísticamente significativos en otros dominios relacionados con la salud física o la salud mental.

Tampoco se detectaron inhibidores, ni se notificó ningún caso de anafilaxia. Se informó de tres acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento en 2 de 73 (2,7%) pacientes, todos ellos fueron leves y transitorios: un paciente presentó disgeusia (distorsión del sentido del gusto) en dos ocasiones y otro padeció dolor en las extremidades. Más del 70% de los pacientes (56 de 73) estuvieron expuestos 50 días o más a BAX 326 durante el estudio.

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