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Familias y pacientes destinan 80.000 euros a la investigación de una terapia para la ataxia de Friedreich en el IRB Barcelona

JANO.es · 15 marzo 2017 12:36

El objetivo del proyecto a largo plazo es administrar, de modo inyectable, la proteína frataxina en el cerebro.

Asociaciones de familias y pacientes Babel Family y la Asociación Granadina de la Ataxia de Friedreich (Asogaf) han impulsado un proyecto de investigación en el Institut de Recerca Biomèdica (IRB) de Barcelona, que se llevará a cabo durante 18 meses, para investigar una terapia para la ataxia de Friedreich, una enfermedad rara que produce lesiones progresivas en el sistema nervioso. El objetivo del proyecto a largo plazo es administrar, de modo inyectable, la proteína frataxina en el cerebro

El estudio se halla dirigido por el científico Ernest Giralt en el Laboratorio de Péptidos y Proteínas, con una larga experiencia y reconocimiento en química de péptidos y nuevos sistemas de administración de fármacos en el cerebro, como las lanzadoras péptidas, hábiles para cruzar la barrera que recubre y protege el cerebro, cargadas con el medicamento.

"Desgraciadamente, no hay tratamientos eficaces para enfermedades del sistema nervioso central como éstas y otras como el alzhéimer o el párkinson", sostienen Mari Luz González y Teresa Gilabert, portavoces de Babel Family y Asogaf, respectivamente, que han financiado al 50% la inversión de 80.000 euros.

La ataxia, que se suele manifestar entre los 5 y 25 años, es una enfermedad degenerativa hereditaria que produce lesiones progresivas en el sistema nervioso que tiene efectos en la coordinación de movimientos y genera debilidad muscular, problemas de habla y cardiopatías. La enfermedad afecta a dos personas de cada 100.000 habitantes y son únicamente de origen europeo, pero en España la incidencia es mayor, al afectar a 4,6 personas por cada 100.000 individuos.

La enfermedad está causada por la deficiencia de un único gen, el de la frataxina, que resulta en niveles reducidos de esta proteína en el organismo y que afecta especialmente al cerebro, la médula espinal y los músculos.

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